肉毒毒素是世界上第一个用于临床治疗的微生物毒素制剂。1980年，Scott首次将肉毒毒素注射入人眼肌，治疗斜视，代替了以前的手术治疗，成功纠正了眼位，开始了将其用于治疗人类疾病的探索。1989年，美国FDA批准A型肉毒毒素（BOTOX）作为新药上市，用于治疗12岁以上的偏侧面肌痉挛和眼睑痉挛患者，还可用于许多其它肌张力障碍和运动失调等疾病的实验性治疗。1993年我国同类产品（衡力，BTXA）问世，在国内开辟了一个新的毒素应用领域。
    随着基础和临床研究的深入，肉毒毒素治疗已从治疗少数肌张力障碍和痉挛性疾病发展为跨学科、多专业的治疗药物，目前已用于50余种疾病的治疗，被誉为“20世纪90年代神经科药物的重大进展之一”。
    肉毒毒素已被公认为治疗眼睑痉挛、面肌痉挛、颈部肌张力障碍的一线治疗药物，对其它类型的局部肌张力障碍，如口下颌和肢体肌张力障碍（脑卒中、外伤后遗症）也有效。
    眼睑痉挛是指眼轮匝肌的不自主收缩引起双眼睑阵发性或持续性闭合，如合并口周、鼻旁、面下部肌肉的不自主收缩即口下颌肌张力障碍时，称之为Meige综合症。肉毒毒素治疗眼睑痉挛的有效率一般在80％以上，约50％重获正常的或接近正常的视觉功能。用此法治疗后，15％-50％的患者出现上睑下垂、视物模糊复视、局部痛胀感、睑外翻和眼部刺激症状等副作用，但轻微、短暂，且均可恢复。
A型肉毒毒素治疗痉挛性斜颈的有效率为53％-90％，其伴随症状如震颤、肌痛等也得以缓解。起效时间平均为一周，症状改善的最佳期在3个半月，大约持续6周。副作用为注射部位及周围疼痛、颈肌无力、吞咽困难、恶心等，以吞咽困难最常见，多数副作用在停药两周内自愈。
    A型肉毒毒素局部注射是目前治疗痉挛性发音困难的最有效的方法。注射点选择声带，声音症状改善率80％-100％，副作用包括短暂的发音弱、声嘶及抽气。
    还有一些与不自主肌肉过度活动有关的其它疾病也可用肉毒毒素治疗，包括：书写痉挛、手震颤、喉肌力障碍、中风后的肢体肌肉痉挛、多发性硬化症引起的腿痉挛和脑瘫儿童的痉挛状态。肉毒毒素对运动机能亢进和肌肉紧张性失调也有作用，包括抽搐、磨牙症和肌肉痉挛引起的疼痛也有作用